Un essai clinique consiste à évaluer chez l’homme l’efficacité et/ou la tolérance d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle stratégie thérapeutique. Dans tous les cas, l’objectif est d’améliorer la prise en charge des patients.
Les questions posées par les essais cliniques sont multiples :
- il peut s’agir d’évaluer l’efficacité de nouveaux traitements (médicaments innovants ou nouvelles stratégies) éventuellement en association à des traitements standards,
- l’objectif peut être de réduire la durée et/ou l’intensité d’un traitement pour diminuer les complications sans diminuer les chances de succès.
Dans certains essais, il peut être proposé de participer à un tirage au sort (randomisation). Cette façon de procéder, qui peut parfois déranger, est souvent le seul moyen possible de démontrer qu’un traitement est meilleur qu’un autre et de faire progressivement avancer le traitement du cancer.
En théorie, la population des AJA a accès à tous types d’essais cliniques, qu’il s’agisse d’un essai clinique de phase 3 (comparaison d’un traitement standard à un traitement nouveau) ou de phase précoce (introduction d’une thérapie innovante à un stade de la maladie pour lequel il n’existe pas de traitement efficace).
En pratique, il existe moins de protocoles permettant l’accès aux thérapies innovantes disponibles pour les adolescents que pour les adultes et ces essais sont souvent disponibles avec retard par rapport aux adultes.